lunedì 25 luglio 2011

DISTROFIA DUCHENNE: TERAPIA MOLECOLARE RIGENERA DISTROFINA

Uno ''scalpello'' per ricostruire i muscoli di chi soffre di distrofia di Duchenne: e' questa la proposta dei ricercatori dell'Institute of Child Health dell'University College di Londra (Regno Unito) che hanno pubblicato su Lancet i risultati di una sperimentazione clinica che ha dimostrato l'efficacia di questa nuova terapia nel 37% dei bambini su cui e' stata sperimentata. Il nuovo approccio prevede l'iniezione di una molecola di Rna - detta ''antisenso'' - che permette di eliminare la mutazione alla base della mancata produzione di distrofina, causa della patologia. Come spiega Francesco Muntoni, coordinatore della ricerca, si tratta di uno strumento specificamente studiato per la variante piu' diffusa della distrofia di Duchenne che interessa il 13% dei malati.

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