Non potere uscire di casa quando c'e' il sole e aspettare come un incubo l'arrivo dell'estate.
Vivono in questo modo le persone affette da ''Protoporfiria Eritropoietica'' (Epp) , una malattia rara nemica della luce del sole. Poi, finalmente, potersi permettere il lusso di fare una passeggiata, andare in bicicletta, o scoprire il gusto di comprare un costume da bagno per andare al mare con la famiglia: sono queste le esperienze raccontate dai pazienti che hanno sperimentato un nuovo modo di vivere grazie all'uso dell'afamelanotide, un farmaco da poco disponibile in Italia grazie al Centro Porfirie dell'Istituto San Gallicano, diretto dal dottor Gianfranco Biolcati. Fino ad oggi la gestione della spiccata fotosensibilita' di questi pazienti era affidata esclusivamente all'uso di creme solari schermanti, all'assunzione di beta carotene, oltre che, all'adottare misure preventive quali evitare l'esposizione ai raggi solari e usare indumenti adeguati, con risultati comunque insoddisfacenti.
Il Centro Porfirie dell'Istituto San Gallicano, ha partecipato lo scorso anno, quale unico centro in Italia ad una sperimentazione internazionale di fase III del farmaco ''afamelanotide'', un analogo sintetico dell'ormone alfa Msh, in soggetti affetti da Protoporfiria Eritropoietica ed ha ottenuto la distribuzione a carico del Ssn in attesa della commercializzazione in Europa.
''Il nostro Centro - spiega Biolcati - ha contribuito con il 22% della casistica totale europea e con la percentuale piu' alta rispetto agli altri Centri. I risultati della sperimentazione, da poco conclusasi, sono stati assolutamente positivi tanto da potere affermare che da oggi questi pazienti potranno affrontare la vita quotidiana con un altro spirito e che e' stata raggiunta una tappa storica, sia per i pazienti che per il nostro Centro''.
Per tale ragione, il Centro Porfirie ha immediatamente presentato domanda all' Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) affinche' l'afamelanotide potesse essere inserito in una lista di farmaci distribuiti a carico del Sistema Sanitario Nazionale ancor prima della sua commercializzazione in Europa, ottenendo rapidamente parere favorevole dalla commissione consultiva tecnico-scientifica. Questo risultato e' indubbiamente legato alla provata efficacia del farmaco e alla esperienza del Centro Porfirie dell'Istituto San Gallicano, da molti anni all'avanguardia in questo particolare campo delle malattie rare sia a livello regionale (e' Centro di Riferimento della Regione Lazio dal 2001), che nazionale, distinguendosi nel campo della ricerca, diagnosi, cura e prevenzione dei diversi tipi di Porfiria.
''Abbiamo partecipato alla sperimentazione multicentrica internazionale di fase III, in doppio cieco, verso placebo - spiega Aldo Di Carlo, Direttore Scientifico dell'Istituto San Gallicano - a partire dalla fine del 2008.
L'aumento della tolleranza ai raggi solari riportato dai pazienti nel corso dello studio e' risultato notevole e non sono stati registrati eventi avversi''.
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