venerdì 20 marzo 2015

malattia di Crohn: Morbo di Crohn, si chiama Mongersen il farmaco del futuro

Si intravede una nuova possibile strada nella terapia della malattia di Crohn, patologia altamente
invalidante che, fino ad oggi, poteva essere gestita solo attraverso il controllo dei sintomi. Uno studio dell’Università di Roma Tor Vergata ha scoperto che il nuovo farmaco, denominato Mongersen, è efficace contro la malattia di Crohn. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

 Un gruppo di ricercatori coordinato da Giovanni Monteleone, docente di Gastroenterologia presso l'ateneo romano, ha infatti dimostrato l'efficacia di una terapia innovativa che può consentire di eliminare i sintomi in soli 15 giorni.

Pubblicato sul New England Journal of Medicine, lo studio ha testato il trattamento a base di mongersen, una molecola in grado di inibire la proteina associata all'infiammazione tipica del morbo di Crohn, SMAD7. Il farmaco è stato somministrato per via orale a 3 diversi dosaggi (10, 40 e 160 mg) per 2 settimane e la sua efficacia è stata confrontata con quella di un placebo. E' stato così scoperto che nel 65% dei casi la dose più elevata permette di risolvere i sintomi della malattia in 15 giorni. Il trattamento a 40 mg è invece efficace nel 55% dei casi. La dose inferiore consente invece di eliminare i sintomi solo nel 12% dei casi, contro il 10% di successi del placebo. Altri dati positivi riguardano il profilo di sicurezza del farmaco, che è parso molto elevato.

Come ha spiegato Monteleone il mongersen permette di ripristinare i meccanismi antinfiammatori presenti in un intestino sano. La sua efficacia è confermata dal fatto che nel 60% dei pazienti trattati i sintomi non sono ricomparsi entro la fine del periodo di osservazione, che è durato ben 3 mesi. Scendendo nei dettagli del suo funzionamento, il mongersen è un oligonucleotide (una molecola formata dagli stessi “mattoni” di cui sono fatti Dna e Rna) che si lega all'Rna contenente l'informazione per la produzione di SMAD7 e ne promuove la degradazione. La conseguente riduzione dei livelli di SMAD7 impedisce che quest'ultima continui a ridurre l'attività di un'altra molecola, TGF-beta1, e abbassa di conseguenza la produzione di molecole che promuovono l'infiammazione. Se non contrastata, questa infiammazione espone chi soffre di morbo di Crohn al rischio di ulcere intestinali, fistole e stenosi a livello dell'intestino.

Purtroppo le terapie utilizzate fino ad oggi non hanno permesso di ridurre come vorrebbero gli esperti la progressione della malattia o il numero di casi in cui è necessario ricorrere a un intervento chirurgico. Da questo punto di vista il mongersen, nelle dosi da 40 e 160 mg, permette di ottenere risultati decisamente migliori rispetto a diversi altri farmaci e di evitare le recidive associate all'uso di questi ultimi. Prima, però, che possa entrare nella pratica clinica saranno necessarie ulteriori sperimentazioni. Monteleone ha annunciato che stanno per partire studi di fase III che coinvolgeranno più pazienti. Se i loro risultati saranno positivi il farmaco, già acquistato da una società biofarmaceutica americana, rappresenterà davvero la nuova speranza di chi convive con il morbo di Crohn e, forse, anche con altre malattie infiammatorie intestinali.


La malattia di Crohn o morbo di Crohn, nota anche come enterite regionale, è una malattia infiammatoria cronica dell'intestino (MICI) che può colpire qualsiasi parte del tratto gastrointestinale, dalla bocca all'ano, provocando una vasta gamma di sintomi. Essa causa principalmente dolori addominali, diarrea (che può anche essere ematica se l'infiammazione è importante), vomito o perdita di peso[1][2][3], ma può anche causare complicazioni in altri organi e apparati, come eruzioni cutanee, artriti, infiammazione degli occhi, stanchezza e mancanza di concentrazione[1].

La malattia di Crohn è considerata una malattia autoimmune, in cui il sistema immunitario aggredisce il tratto gastrointestinale provocando l'infiammazione, anche se viene classificata come un tipo particolare di patologia infiammatoria intestinale. Ci sono prove di una predisposizione genetica per la malattia e questo porta a considerare gli individui con fratelli ammalati tra gli individui ad alto rischio[4]. La malattia di Crohn tende a presentarsi inizialmente negli adolescenti e nei ventenni, con un altro picco di incidenza tra i cinquanta e i settant'anni, anche se la malattia può manifestarsi a qualsiasi età[1][5].

Non esiste ancora una terapia farmacologica risolutiva o una terapia chirurgica eradicante la malattia di Crohn[6]. Le possibilità di trattamento sono limitate al controllo dei sintomi, al mantenimento della remissione e alla prevenzione delle ricadute.

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